Le registre national FranceMAT est une cohorte multicentrique, rétrospective et prospective, dédiée à l’ensemble des patients atteints de microangiopathies thrombotiques (MAT) pris en charge en France. Il constitue une base nationale de référence visant à améliorer la connaissance des différentes formes de MAT, notamment le purpura thrombotique thrombocytopénique immunologique (PTTi), le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc), le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), le syndrome hémolytique et urémique associé aux toxines Shiga (SHU-STEC) ainsi que les MAT secondaires.

Ce registre s’inscrit dans une démarche d’intérêt public en santé. Il est coordonné par le Centre National de Référence des Microangiopathies Thrombotiques (CNR-MAT), qui assure la centralisation et la qualité scientifique des données au niveau national.

Les données utilisées proviennent exclusivement du soin. Elles sont extraites des dossiers médicaux hospitaliers, pseudonymisées, puis saisies dans un cahier d’observation électronique sécurisé (eCRF), conformément au cadre réglementaire applicable aux recherches en santé et à la méthodologie de référence MR-004 de la CNIL.

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​Les objectifs du registre FranceMAT

Le registre FranceMAT a pour objectif principal de renforcer la connaissance épidémiologique, clinique, biologique et thérapeutique des microangiopathies thrombotiques afin d’améliorer leur prise en charge.
Il permet notamment de :

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​•    Décrire l’épidémiologie nationale des MAT (incidence, répartition géographique, âge au diagnostic, tendances évolutives) ; 

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​•   Analyser les caractéristiques cliniques, biologiques, génétiques et évolutives des différents sous-types de MAT

​​•   Identifier les facteurs associés à la gravité initiale, aux rechutes et aux complications à long terme

​​•   Évaluer en vie réelle l’efficacité et la tolérance des traitements (échanges plasmatiques, caplacizumab, rituximab, éculizumab, ravulizumab, ADAMTS13 recombinant, immunosuppresseurs​

​•   Étudier les mécanismes physiopathologiques impliqués, notamment les interactions entre anomalies du complément, auto-immunité et facteurs déclenchants​

​•   Harmoniser les pratiques diagnostiques et thérapeutiques au sein du réseau national des centres spécialisés

​​•   Soutenir la recherche clinique, épidémiologique et translationnelle à l’échelle nationale et internationale.
 

Organisation et fonctionnement du registre

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FranceMAT est un registre national multicentrique reposant sur le réseau CNR-MAT, qui regroupe les centres de référence et de compétence répartis sur l’ensemble du territoire français, y compris les territoires d’outre-mer. Cette organisation garantit une couverture nationale homogène et une expertise spécialisée dans la prise en charge des MAT.

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Le registre repose sur une cohorte à la fois rétrospective et prospective :

​•   La partie rétrospective inclut les patients pris en charge depuis 2006 ; 
​•   La partie prospective permet l’inclusion continue des nouveaux cas diagnostiqués. 

Les données sont issues exclusivement du soin et concernent la prise en charge hospitalière et le suivi des patients. Elles sont pseudonymisées puis intégrées dans une base de données sécurisée via un eCRF dédié. L’ensemble du processus est centralisé au sein du CNR-MAT, garantissant la qualité, la standardisation et la cohérence des données recueillies.

 

Une ambition : mieux comprendre pour mieux traiter

FranceMAT constitue un outil national de référence au service des patients, des cliniciens et de la recherche. Il contribue à une meilleure compréhension des microangiopathies thrombotiques et au développement de stratégies thérapeutiques toujours plus personnalisées et efficaces.

Il représente également une ressource majeure pour la recherche collaborative nationale et internationale, au service de l’innovation diagnostique et thérapeutique dans le domaine des microangiopathies thrombotiques.

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