Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
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Le développement de la recherche fait partie des missions du Centre de Référence.
Cette section fait le point sur la recherche clinico-biologique en lien avec le centre de référence et ses différents partenaires.
- Protocoles : description des protocoles en cours ou clos. État d'avancement.
- Projets de recherche : recensement des projets envisagés, ou en cours de soumission.
Écrit le 04 Février 2024
PHRC Étude PEX-FREE
« Efficacité et innocuité d’une association d’immunosuppresseur, de caplacizumab et de perfusion de plasma sans échange de plasma thérapeutique dans le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis immunologique de l’adulte (PTTa) : étude de non infériorité, multicentrique à un seul bras.»
Mis à jour le 27 Mars 2024
Écrit le 01 Février 2022
Etude de phase III évaluant une protéine ADAMTS13 recombinante dans le PTT autoimmun de l’adulte
promoteur : TAKEDA
Mis à jour le 14 Février 2022
Écrit le 24 Novembre 2020
Caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression
Un régime thérapeutique triple associant caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression prévient les évolutions défavorables dans le PTT autoimmun (étude CAPLAVIE).
La série de 90 patients traités par la « triplette » échanges plasmatiques / immunosuppression / caplacizumab permet de réduire considérablement les événements défavorables comme les décès, les maladies réfractaires, les exacerbations et les rechutes dans les mois suivant l’épisode aigu. Le travail, accepté dans Blood, est online.
Mis à jour le 26 Novembre 2020
Écrit le 01 Février 2022
État des lieux
Mise à jour de l'ouverture aux inclusions des protocoles conduits par le centre de référence.
Caplavie
Takeda
Alexion
Mis à jour le 14 Février 2022
Écrit le 24 Novembre 2020
Intérêt d’une protéine ADAMTS13 recombinante
Les essais TAKEDA en France, visent à évaluer l’intérêt d’une protéine ADAMTS13 recombinante.
Deux essais sont actuellement en cours :
Deux essais sont actuellement en cours :
- Une étude de phase 3 évaluant la protéine recombinante dans la forme congénitale de PTT. À notre connaissance 2 patients adultes ont été inclus ; les formes pédiatriques devraient pouvoir être prochainement incluses. Les centres recruteurs sont Saint-Antoine, Lille, Robert-Debré, Necker, et Saint-Étienne.
- Une étude de phase 2, évaluant la protéine recombinante contre placebo en association aux échanges plasmatiques et au traitement immunosuppresseur. Trois centres ouverts : Saint-Antoine, Rouen et Marseille. Projet d’ouvrir d’autres centres pour accroitre les inclusions (1 patient inclus à ce jour en France).
Mis à jour le 26 Novembre 2020
Voir aussi :
- Observatoire caplacizumab [Protocole médical]
- Étude Caplavie [Protocole médical]
Dernières actualités
- PTT congénital : La protéine ADAMTS13 recombinante bientôt disponible en accès précoce - publié le 26/03/24, [1862 clics]
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- Réunion du Centre de Référence 2023 - publié le 01/02/23, [3359 clics]
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