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Observatoire caplacizumab

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Écrit par cnr-mat
Utilisation du caplacizumab en France
Le caplacizumab est depuis le premier septembre 2018 disponible en ATU de cohorte pour le PTT autoimmun. Cette ATU s’est terminée le 6 février 2019, et depuis cette date le médicament est disponible conformément à l’indication de l’AMM octroyée le 31 août 2018.
C’est une molécule très prometteuse sur la base des résultats des 2 essais cliniques TITAN et HERCULES (pas de décès ni de formes réfractaires) ; mais il faut maintenant l’évaluer dans la vraie vie, et de nombreux centres et collègues seront amenés à l’utiliser rapidement. Il faut donc une bonne concertation entre nous tous pour que l’on utilise au mieux cette nouvelle molécule. Cela comprend :
  1. La prescrire dans la bonne indication (PTT certain ou suspecté sur le score plaquettes/créatinine, hors grossesse) ; dès le diagnostic posé (et pas seulement dans les formes répondant mal aux EP) ;
  2. En association aux EP/corticoïdes, mais aussi rituximab/biosimilaire schéma J1-4-8-15, pour se donner toutes les chances de normaliser au plus vite ADAMTS13 ;
  3. Selon les recommandations : 10 mg/j IV bolus avant l’EP à J1 puis S/C ensuite après chaque EP jusqu’à arrêt des EP quotidiens et 30 jours après le dernier EP. Poursuivre ensuite le traitement si l’activité ADAMTS13 reste < 10% ;
  4. Faire tous le même schéma thérapeutique (voir ci-dessous), afin d’être homogènes et pouvoir évaluer au plan national les caractéristiques du caplacizumab ;
 Pour cela, nous vous proposons les actions suivantes au plan clinique :
Actions préconisées
  1. Dans un premier temps au moins l’utilisation du caplacizumab se fera au sein des centres de compétence ou constitutifs du CNR-MAT, qui ont l’expérience requise pour prendre en charge ces patients à haut niveau d’expertise (diagnostic rapide, prédiction du déficit sévère en ADAMTS13 au diagnostic en temps réel, maniement du rituximab en association aux EP en première intention, etc.). Il y a aussi les effets secondaires possibles liés au caplacizumab qu’il faudra gérer (maladie de Willebrand de type 2M). Pour les centres n’étant pas directement des centres de compétence ou des centres constitutifs, nous encourageons les cliniciens à entrer en contact avec le clinicien responsable du centre de compétence/constitutif de leur région ;

    N’hésitez pas en cas de question à nous solliciter, pour qu’il n’y ait aucun doute dans la prise en charge :

    • Paul Coppo : 01 49 28 26 21 ou 32 60 (heures ouvrables), ou 06 18 04 43 96 (hors heures ouvrables) ;
    • Ygal Benhamou : 02 32 88 92 74 (heures ouvrables), ou 06 61 40 51 61 (hors heures ouvrables) ;
  2. Agnès Veyradier va prioriser plus particulièrement l’exploration d’ADAMTS13 chez les patients qui seront traités par caplacizumab, afin d’avoir au plus vite la confirmation que l’activité est bien indétectable (et qu’il s’agit d’un PTT), et pour décider de la fin du traitement (cf plus bas). Il faut donc si vous adressez les échantillons à son laboratoire, préciser sur la demande « Patient sous caplacizumab » pour que son équipe puisse identifier ces malades ;
  3. De même, Sandrine Malot colligera en priorité ces patients, qu’il faut donc lui/nous signaler pour les identifier au plus vite (un simple mail ou par sms) ;
Ci-joint le schéma thérapeutique proposé, qui est un observatoire dans le cadre du soin courant (il suit l’indication de l’AMM).
Étude Caplavie synopsis

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